Maralixibat
Maralixibat es un líquido que se administra por vía oral. Maralixibat es un medicamento en investigación que se evalúa como tratamiento para niños con enfermedades hepáticas colestásicas poco comunes, incluida la CIFP.
Maralixibat trabaja bloqueando una importante proteína transportadora de ácidos biliares en la superficie del intestino delgado, por lo tanto, reduce los niveles de ácidos biliares en el sistema.
Motivados por los prometedores datos clínicos del estudio de fase 2, Mirum Pharmaceuticals ahora lleva a maralixibat a estudios clínicos de fase 3. Hasta la fecha, más de 119 niños y 69 adultos recibieron maralixibat como tratamiento contra las enfermedades hepáticas colestásicas, muchos de los cuales ya llevan más de 4 años usándolo. Maralixibat también se probó en > 1400 personas en otros estudios.
Los resultados del estudio de fase 2 INDIGO avalaron la designación de maralixibat como terapia innovadora para el tratamiento de la CIFP2 por parte de la Administración de Drogas y Alimentos (FDA, por sus siglas en inglés) de Estados Unidos. La designación de terapia innovadora es un proceso diseñado para acelerar el desarrollo y la revisión de medicamentos por parte de la FDA que tienen el objetivo de tratar una enfermedad grave. La evidencia clínica preliminar indica que el medicamento podría demostrar una mejora significativa en comparación con la terapia ya disponible.
