Estudio clínico de colestasis intrahepática
familiar progresiva (CIFP)

Mirum Pharmaceuticals está tratando de brindar medicamentos transformadores a
pacientes que tengan enfermedades hepáticas colestásicas raras. Para cumplir con
nuestra misión, iniciamos un estudio de fase 3 llamado MARCH para evaluar la
seguridad y eficacia de maralixibat en pacientes pediátricos con colestasis
intrahepática familiar progresiva (CIFP). Los participantes que reúnan los requisitos
para participar en este estudio clínico podrían aportar nuevos conocimientos sobre la
CIFP, y esto podría dar lugar a la primera terapia farmacológica aprobada.

Estudio clínico de colestasis intrahepática familiar progresiva (CIFP)

Mirum Pharmaceuticals está tratando de brindar medicamentos transformadores a pacientes que tengan enfermedades hepáticas colestásicas raras. Para cumplir con nuestra misión, iniciamos un estudio de fase 3 llamado MARCH para evaluar la seguridad y eficacia de maralixibat en pacientes pediátricos con colestasis intrahepática familiar progresiva (CIFP). Los participantes que reúnan los requisitos para participar en este estudio clínico podrían aportar nuevos conocimientos sobre la CIFP, y esto podría dar lugar a la primera terapia farmacológica aprobada.

Acerca de

¿Qué es la colestasis intrahepática familiar progresiva (CIFP)?

La CIFP es una enfermedad genética poco común que causa una enfermedad hepática progresiva y, a menudo, causa insuficiencia hepática y requiere el trasplante de hígado. En pacientes con CIFP, las células hepáticas pierden capacidad de eliminar bilis y esto provoca la acumulación de ella, lo que causa una comezón tan seria y constante que se convierte en un gran trastorno para la vida de los pacientes y las familias. La comezón en general comienza en la infancia junto con otros síntomas, que incluye la ictericia, la incapacidad de crecer al ritmo esperado (retraso en el desarrollo) y el desarrollo de la enfermedad hepática cada vez más grave. El estándar actual de cuidado implica una cirugía invasiva y deformante (desvío biliar externo) o trasplante de hígado. En la actualidad, todavía no hay una terapia farmacológica aprobada para tratar la CIFP o pruritos asociados a la CIFP.

El estudio MARCH

Recientemente, Mirum inició un estudio de fase 3 llamado MARCH (según su nombre en inglés MARalixibat in CHolestasis [maralixibat en colestasis]) para evaluar la seguridad y eficacia de un medicamento llamado maralixibat como posible nuevo tratamiento para pacientes pediátricos con CIFP. El estudio está inscribiendo entre 30 y 90 participantes de 1 a 17 años para evaluar el cambio en la gravedad y frecuencia de la comezón, además de la reducción de ácidos biliares en la sangre. Para conocer más sobre MARCH y ver si su hijo/a reúne los requisitos, haga clic aquí.

Maralixibat

Maralixibat es un líquido que se administra por vía oral. Maralixibat es un medicamento en investigación que se evalúa como tratamiento para niños con enfermedades hepáticas colestásicas poco comunes, incluida la CIFP.

Maralixibat trabaja bloqueando una importante proteína transportadora de ácidos biliares en la superficie del intestino delgado, por lo tanto, reduce los niveles de ácidos biliares en el sistema.

Motivados por los prometedores datos clínicos del estudio de fase 2, Mirum Pharmaceuticals ahora lleva a maralixibat a estudios clínicos de fase 3. Hasta la fecha, más de 119 niños y 69 adultos recibieron maralixibat como tratamiento contra las enfermedades hepáticas colestásicas, muchos de los cuales ya llevan más de 4 años usándolo. Maralixibat también se probó en > 1400 personas en otros estudios.

Los resultados del estudio de fase 2 INDIGO avalaron la designación de maralixibat como terapia innovadora para el tratamiento de la CIFP2 por parte de la Administración de Drogas y Alimentos (FDA, por sus siglas en inglés) de Estados Unidos. La designación de terapia innovadora es un proceso diseñado para acelerar el desarrollo y la revisión de medicamentos por parte de la FDA que tienen el objetivo de tratar una enfermedad grave. La evidencia clínica preliminar indica que el medicamento podría demostrar una mejora significativa en comparación con la terapia ya disponible.

¿Quiénes pueden participar?

Su hijo/a puede reunir los requisitos para el estudio MARCH si:

  • lo diagnosticaron con CIFP, tiene el gen que causa esta enfermedad y tiene entre 1 y 17 años.
  • tiene niveles altos de ácidos biliares en sangre y tiene comezón de moderada a grave.
  • no tiene otra enfermedad o condición que se sepa interfiere con el medicamento; no experimenta diarrea severa; y no tiene un trasplante hepático previo o programado.

Su hijo/a debe cumplir con todos los otros criterios del estudio para formar parte de MARCH. La lista completa de requisitos puede encontrarse aquí

Lugares donde se hacen los ensayos

Planeamos abrir lugares en América del Norte, Europa, Medio Oriente, Asia y América Latina.

Incluso si no vive cerca de un lugar donde se lleve a cabo el estudio, puede participar de todas formas.
Comuníquese con pficstudy@clin-edge.com para ver cómo podríamos ponerlo en contacto con un lugar donde se lleva a cabo el estudio.

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1

– Currently Recruiting –
Children’s Hospital
Dr. Robert Squires
Pittsburgh, PA

2

– Currently Recruiting –
Children’s Hospital
Dr. Simon Horslen
Seattle, WA

3

– Currently Recruiting –
Michigan Medicine
(University of Michigan)
Dr. James Lopez
Ann Arbor, MI

4

– Currently Recruiting –
Children’s Hospital
Dr. Alex Miethke
Cincinnati, OH

5

– Currently Recruiting –
University of Texas
Health Science Center
Dr. Naveen Mittal
San Antonio, TX

6

– Currently Recruiting –
Children’s Hospital
Dr. Chuan-Hao Lin
Los Angeles, CA

7

– Currently Recruiting –
Columbia University
Medical Center
Dr. Jennifer Vittorio
New York, NY

8

– Currently Recruiting –
Children’s Hospital
Dr. Kathleen Loomes
Philadelphia, PA

9

– Currently Recruiting –
USCF Medical Center
Dr. Philip Rosenthal
San Fransisco, CA

10

– Currently Recruiting –
University of Texas
Southwestern Medical Center
Dr. Amal Aqul
Dallas, TX

11

– Currently Recruiting –
Hospital for Sick Children
Dr. Binita Kamath
Toronto, CA

12

– Currently Recruiting –
Hospital Italiano
de Buenos Aires
Dr. Daniel D’Agostino
Buenos Aires, Argentina

13

– Currently Recruiting –
UCL Cliniques st Luc
Dr. Etienne Sokal
Brussels, Belgium

14

– Currently Recruiting –
Hôpital Bicêtre
Dr. Emmanuel Gonzales
Le Kremlin-Bicêtre, France

15

– Currently Recruiting –
Medizinische Hochschule Hannover
Dr. Ulrich Baumann
Hannover, Germany

16

– Currently Recruiting –
Instytut Pomnik Centrum Zdrowia Dziecka
Dr. Piotr Czubkowski
Warsaw, Poland

17

– Currently Recruiting –
Hospital Papa Giovanni
Dr. Lorenzo D’Antiga
Bergamo, Italy

18

– Currently Recruiting –
Medizinische Universität Wien
Dr. Wolf-Dietrich Huber
Vienna, Austria

19

– Not Recruiting Yet –
Memorial Atasehir Hospital
Dr. Cigdem Arikan
Istanbul, Turkey

20

– Currently Recruiting –
Semmelweis Egyetem
Dr. Antal Dezsofi Tivadar
Budapest, Hungary

21

– Not Recruiting Yet –
Ankara University Faculty
Dr. Ceyda Tuna Kirsaclioglu
Ankara, Turkey

22

– Currently Recruiting –
King’s College Hospital NHS Foundation Trust
Dr. Richard Thompson
London, UK

23

– Not Recruiting Yet –
Sociedad Beneficiente de Senhoras
Dr. Gilda Porta
Sao Paulo, Brazil

24

– Currently Recruiting –
Consultorio de Joshué David Covarrubias Esquer
Dr. Joshue Covarrubias Esquer
Zapopan, Mexico

25

– Currently Recruiting –
Birmingham Children’s Hospital
Dr. Deirdre Kelly
Birmingham, UK

26

– Not Recruiting Yet –
Dokuz Eylul Universitesi
Dr. Yesim Ozturk
Izmir, Turkey

27

– Currently Recruiting –
KK Women’s and Children’s Hospital
Dr. Fang Kuan Chiou
Singapore

28

– Currently Recruiting –
CHU de Marseille – Hôpital de la Timone
Dr. Bertrand Roquelaure
Marseille, France

29

– Not Recruiting Yet –
Fundación Cardioinfantil
Dr. Felipe Ordonez
Bogota, Colombia

30

– Currently Recruiting –
Groupement Hospitalier Est Hopital
Femme Mère Enfant de Lyon
Dr. Noémie Laverdure
Lyon, France

31

– Currently Recruiting –
Hotel Dieu de France
Dr. Adib Moukarzel 
Beirut, Lebanon

32

– Currently Recruiting –
University of Alberta
Edmonton Clinic Health Academy
Dr. Susan Gilmour
Edmonton, Canada

33

– Not Recruiting Yet –
Ospedale Pediatrico bambino Gesu’
Dr. Manila Candusso
Rome, Italy

34

– Currently Recruiting –
VUMC
Dr. Lynette Gillis
Nashville, Tennessee

35

– Currently Recruiting –
Cleveland Clinic
Dr. Vera Hupertz
Cleveland, Ohio

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– Currently Recruiting –
CHU de Toulouse – Hopital des Enfants
Dr. Nowenn Laborde
Toulouse, France

Preguntas frecuentes

Un nuevo medicamento puede tardar hasta 10 años en desarrollarse. Durante este proceso, surge mucha información sobre si el nuevo medicamento funciona y cómo lo hace y esto se debe recoger y estudiar antes de que los médicos puedan recetarlo. Esta información se recoge en estudios clínicos (también conocidos como ensayos clínicos) que prueban medicamentos en investigación (también llamados medicamentos en estudio) en humanos. Cada estudio sigue un plan (o “protocolo”) que ha sido revisado y aprobado por varias personas, incluidas autoridades sanitarias, como la Administración de Drogas y Alimentos (FDA, por sus siglas en inglés) de Estados Unidos, además de científicos, médicos, abogados y el público en general.

Los participantes de ensayos clínicos pueden tener un papel más activo en el cuidado de su salud, obtener acceso a nuevos tratamientos en investigación antes de que estén ampliamente disponibles y ayudar a otros al contribuir con la investigación médica.

Existen cuatro etapas en los ensayos clínicos. Cada etapa de los ensayos tiene un propósito diferente y sirve para responder distintas cuestiones.

  • Fase I: se prueba un nuevo medicamento o tratamiento en un pequeño grupo de personas por primera vez para evaluar la seguridad del tratamiento, cuánto se puede administrar de forma segura, y para identificar los posibles efectos secundarios del tratamiento.
  • Fase II: en general, el tratamiento se prueba en un grupo más grande para ver si este es eficaz y se sigue evaluando la seguridad del tratamiento. A menudo, los pacientes reciben un medicamento activo o un placebo sin saber cuál es realmente el tratamiento.
  • Fase III: en general, se prueba el tratamiento en un grupo grande para confirmar que el tratamiento sea eficaz, se controlan los efectos secundarios, se compara el tratamiento con otro que se use habitualmente y se recoge información adicional que podría servir para un uso seguro del medicamento. Nuevamente, los pacientes a menudo reciben un medicamento activo o un placebo sin saber cuál es realmente el tratamiento.
  • Fase IV: en general, son los estudios que se llevan a cabo una vez que el medicamento está en el mercado y aportan información adicional sobre los riesgos, beneficios y mejores usos del tratamiento.

La cantidad de personas que participan en cada etapa de un ensayo aumenta de una etapa a la otra, y el total de un ensayo depende del tipo de enfermedad que aborda el estudio. Por ejemplo, un ensayo clínico para una enfermedad poco común como la CIFP podría tener pocos pacientes en comparación con un ensayo clínico de una enfermedad común que podría impactar a millones de personas, como una cardiopatía o la diabetes.

Es un medicamento que no está aprobado por las autoridades sanitarias para comercializarse. Generalmente, solo está disponible para uso en un estudio clínico para determinar su seguridad y eficacia.

Aproximadamente 3000 personas en Estados Unidos y 5000 en Europa están afectadas por la CIFP. Se calcula que alrededor del 60 % de los pacientes con CIFP tienen CIFP2.

Actualmente no hay una terapia aprobada contra la CIFP y los abordajes médicos disponibles tienen una eficacia limitada. Conforme a los estándares de atención actuales, los pacientes a menudo requieren un trasplante de hígado y tienen un riesgo más alto de muchos problemas de salud graves.

Mirum Pharmaceuticals Inc. es una empresa a cargo del estudio de terapias que desarrolla un nuevo abordaje para el tratamiento de enfermedades hepáticas, con el foco inmediato puesto en enfermedades pediátricas poco comunes. El producto estrella de la empresa, maralixibat, es un medicamento en investigación para uso por vía oral con un perfil de seguridad y datos de eficacia establecidos para diferentes situaciones, como el síndrome de Alagille (ALGS) y la colestasis intrahepática familiar progresiva (CIFP). Mirum se dedica a lanzar medicamentos innovadores para pacientes de la forma más rápida y eficaz posible. Para más información, visite www.mirumpharma.com.